為確保這項(xiàng)創(chuàng)新療法的安全性與有效性,團(tuán)隊(duì)為患者制定了周全的治療方案并實(shí)施全流程標(biāo)準(zhǔn)化管理。治療期間,患者入住層流單間,嚴(yán)格執(zhí)行保護(hù)性隔離,最大程度降低感染風(fēng)險(xiǎn);醫(yī)務(wù)人員規(guī)范執(zhí)行細(xì)胞輸注標(biāo)準(zhǔn)流程,并嚴(yán)密動(dòng)態(tài)監(jiān)測(cè)患者生命體征。同時(shí),預(yù)先建立針對(duì)細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)及免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征(ICANS)的分級(jí)識(shí)別與應(yīng)急處置預(yù)案,為治療的順利實(shí)施提供堅(jiān)實(shí)保障。在治療流程中,得到了溫州醫(yī)科大學(xué)和解放軍總醫(yī)院團(tuán)隊(duì)的支持和指導(dǎo),體現(xiàn)了多中心協(xié)同合作的重要性,患者現(xiàn)已順利出院。

此次治療成功,是繼溫州醫(yī)科大學(xué)眼視光首例患者之后,又一次證實(shí)了通用型CAR-T細(xì)胞在NMOSD治療中的安全性與可行性。該療法有望為NMOSD患者誘導(dǎo)深度的免疫耐受,從而長期阻斷疾病復(fù)發(fā)。后續(xù),團(tuán)隊(duì)將按研究方案對(duì)患者進(jìn)行系統(tǒng)性的長期隨訪,以進(jìn)一步驗(yàn)證該療法的持久療效。

NMOSD是一種罕見的、高致殘性中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病,以反復(fù)發(fā)作的視神經(jīng)炎和/或脊髓炎為主要表現(xiàn),患者常面臨視力喪失、肢體癱瘓等嚴(yán)重并發(fā)癥,被稱作“不死的癌癥”。目前治療方法(如激素、傳統(tǒng)免疫抑制劑和單克隆抗體)可控制大多數(shù)患者的病情,但仍有少部分患者療效欠佳,被稱為難治性NMOSD,陷入“無藥可用”的絕境。
靶向BCMA的通用型CAR-T細(xì)胞療法治療難治性/復(fù)發(fā)性NMOSD是由溫州醫(yī)科大學(xué)眼視光醫(yī)院吳文燦教授團(tuán)隊(duì)牽頭、中國人民解放軍總醫(yī)院魏世輝教授團(tuán)隊(duì)以及我院神經(jīng)眼科團(tuán)隊(duì)共同參與的一項(xiàng)多中心研究。為了攻克這一難題,三方團(tuán)隊(duì)緊密合作,對(duì)標(biāo)國際前沿,經(jīng)過反復(fù)商討最終確立方案和實(shí)施流程,并進(jìn)行多次前期嚴(yán)格培訓(xùn)以確保研究的順利實(shí)施。
靶向BCMA的通用型CAR-T細(xì)胞療法,是當(dāng)前腫瘤及自身免疫病治療領(lǐng)域最為前沿的技術(shù)之一。該療法猶如為患者的免疫系統(tǒng)配備“精確制導(dǎo)”的武器,能夠迅速、精準(zhǔn)地識(shí)別并清除NMOSD體內(nèi)產(chǎn)生致病性抗體(AQP4抗體)的漿細(xì)胞,從根源上切斷疾病的“彈藥”供應(yīng)。相較于傳統(tǒng)療法,它有望實(shí)現(xiàn)深度的“免疫重建”,使紊亂的免疫系統(tǒng)恢復(fù)平衡,為誘導(dǎo)長期免疫耐受、從根本上阻斷疾病復(fù)發(fā)提供革命性的治療策略。
編輯:齊少恒
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